Toetuse sisu: tasume Mariale vajalike ravimite eest
Toetuse suurus: ravimid Kaftrio ja Kalydeco kokku 114 300 eurot poolaastas
Toetamise aeg: veebruar 2024 – juuli 2024*
* Üldjuhul pikendab Lastefond toetusperioodi
lõppedes toetusi toetusvajaduse alusel.
Tutvustus
Marial (2013) on diagnoositud harvikhaiguste hulka kuuluv kaasasündinud geneetiline haigus tsüstiline fibroos. Haiguse põhjuseks on vigane valk, mis ei tööta nii nagu peab ja seetõttu on haiguse põdejal kõik kehasekreedid viskoossed – sitked ja venivad. Haigust iseloomustab mitme organsüsteemi haaratus – häiritud on higinäärmete, kopsude, seedetrakti, maksa ja kõhunäärme töö. Sekreet ummistab hingamisteid, takistab hingamist ja selle väljaköhimine on raskendatud. Hingamisteedesse jäävad mikroobid põhjustavad korduvaid kopsupõletikke, bronhiite, mistõttu haigus progresseerub ning päädib kroonilise hingamispuudulikkusega.
Marial on haigusest haaratud nii hingamisteed kui seedetrakt. Viimase paari aastaga on tüdruku tervis oluliselt halvenenud, eriti kopsufunktsioon. Suureks probleemiks on kopsuinfektsioonid, mistõttu vajas Maria möödunud aastal haiglaravi lausa viiel korral. Haigusega on kaasnenud ka tõsised kaalu- ja kasvuprobleemid, mistõttu peab Maria juba ligi pool aastat kasutama spetsiaalset kõrge kalorsusega ravitoit, mida manustatakse talle gastrostoomi abil.
Maria ravi on seisnenud täna igapäevastes inhalatsioonides, järjepidevas füsioteraapias, vitamiinide tarbimises ning aeg-ajalt köhamasina kasutamises, kuid haigus on progresseeruva loomuga ning Maria tervis halveneb iga päevaga. Täna ei ole Marial enam jõudu järjepidevalt koolis käia, mistõttu ta puudub palju ning viibib sageli koduõppel.
Haigus ei ole väljaravitav ja seniajani on ravi seisnenud vaid sümptomite leevendamisel ja nakkushaiguste ennetamisel. 2021. aastal kiitis Euroopa Ravimiamet heaks efektiivse kolmikravi preparaadi ivakaftoor/tesakaftoor/eleksakaftoor kombinatsioonis ivakaftooriga (Kaftrio/Kalydeco). See ravi mõjutab haiguse algpõhjust, taastades mittetoimiva CFTR valgu funktsiooni ja parandades oluliselt kloorikanali defekti. Seeläbi vähenevad kõik tsüstilise fibroosi sümptomid, harvenevad ägenemised ning elukvaliteet paraneb sedavõrd, et laps saab elada tavapärast elu. Tervisekassa ravi ei rahasta ning pere hädavajalikke ravimeid, mille hind ulatub koos riigilie makstava käibemaksuga 228 600 euroni aastast, lapsele lubada ei saa.
Lastefond koos heade annetajate abiga aitab katta Mariale hädavajalike ravimite Kaftrio ja Kalydeco kulud ligi 114 300 euro ulatuses kuue kuu jooksul.
Kohalik omavalitsus on leidnud võimaluse panustada Maria ravisse 5100 eurot.