Toetuse sisu: tasume Maarekile vajalike ravimite eest
Toetuse suurus: ravimid Kaftrio ja Kalydeco kokku 114 300 eurot poolaastas
Toetamise aeg: veebruar 2024 – juuli 2024*
*Üldjuhul pikendab Lastefond toetusperioodi
lõppedes toetusi toetusvajaduse alusel.
Tutvustus
Maarekil (2013) on diagnoositud harvikhaiguste hulka kuuluv kaasasündinud geneetiline haigus tsüstiline fibroos. Tsüstilise fibroosi põhjuseks on vigane valk, mis ei tööta nii nagu peab ja seetõttu on haiguse põdejal kõik kehasekreedid viskoossed – sitked ja venivad. Haigust iseloomustab mitme organsüsteemi haaratus – häiritud on higinäärmete, kopsude, seedetrakti, maksa ja kõhunäärme töö. Sekreet ummistab hingamisteid, takistab hingamist ja selle väljaköhimine on raskendatud. Hingamisteedesse jäävad mikroobid põhjustavad korduvaid kopsupõletikke, bronhiite, mistõttu haigus progresseerub ning päädib kroonilise hingamispuudulikkusega. Haiguse ägenemise tõttu vajab Maarek mitmeid kordi aastas antibiootikumravi ning peab viibima haiglas.
Haigus ei ole väljaravitav. Seniajani on ravi seisnenud vaid sümptomite leevendamisel ja nakkushaiguste ennetamisel. 2021. aastal kiitis Euroopa Ravimiamet heaks efektiivse kolmikravi preparaadi ivakaftoor/tesakaftoor/eleksakaftoor kombinatsioonis ivakaftooriga (Kaftrio/Kalydeco). See ravi mõjutab haiguse algpõhjust, taastades mittetoimiva CFTR valgu funktsiooni ja parandades oluliselt kloorikanali defekti. Seeläbi vähenevad kõik tsüstilise fibroosi sümptomid, harvenevad ägenemised ning elukvaliteet paraneb sedavõrd, et laps saab elada tavapärast elu. Tervisekassa ravi ei rahasta ning pere hädavajalikke ravimeid, mille hind ulatub koos riigilie makstava käibemaksuga 228 600 euroni aastast, lapsele lubada ei saa.
Maareki raviarsti Maire Vasara sõnul parandaks modulaatorravi oluliselt poisi tervist ja elukvaliteeti: pidurdub polüpoosse massi teke ninakõrvalkoobastes ning ta ei vaja enam korduvaid operatsioone, taandub krooniline stafülokokk kopsuinfektsioon, väheneb antibiootikumravi vajadus ning bronhiektaasiate tekkerisk, paraneb kopsufunktsioon. Kõik see vähendab Maareki vajadust sagedasele haiglaravile ja eemalolekut kodust ja koolist.
Lastefond koos heade annetajate abiga aitab katta Maarekile hädavajalike ravimite Kaftrio ja Kalydeco kulud ligi 114 300 euro ulatuses kuue kuu jooksul.
Kohalik omavalitsus ei leidnud kahjuks võimalust Maareki ravi toetada vähimalgi määral.