Toetuse sisu: tasume Katrele vajalike ravimite eest
Toetuse suurus: ravimid Kaftrio ja Kalydeco kokku 114 300 eurot poolaastas
Toetamise aeg: veebruar 2024 – juuli 2024*
* Üldjuhul pikendab Lastefond toetusperioodi
lõppedes toetusi toetusvajaduse alusel.
Tutvustus
Katrel (2013) on diagnoositud harvikhaiguste hulka kuuluv kaasasündinud geneetiline haigus tsüstiline fibroos. Haiguse põhjuseks on vigane valk, mis ei tööta nii nagu peab ja seetõttu on haiguse põdejal kõik kehasekreedid viskoossed – sitked ja venivad. Haigust iseloomustab mitme organsüsteemi haaratus – häiritud on higinäärmete, kopsude, seedetrakti, maksa ja kõhunäärme töö. Sekreet ummistab hingamisteid, takistab hingamist ja selle väljaköhimine on raskendatud. Hingamisteedesse jäävad mikroobid põhjustavad korduvaid kopsupõletikke, bronhiite, mistõttu haigus progresseerub ning päädib kroonilise hingamispuudulikkusega.
Diagnoosimisest saati võitleb tüdruk rögase köhaga, mis viiruste perioodil intensiivistub. Mitmete antibiootikumide kuuridega ei ole õnnestunud bakterit hingamiteedest elimineerida ning aastate jooksul on kujunenud krooniline infektsioon ja tekkinud bronhilaiendid, mistõttu vajab ta 2-3 korda aastas antibiootikumravi. Vaatamata pere suurele pingutusele haigusega võitlemisel on kolme viimase aastaga haigus süvenenud, lisandunud on väsimus, füüsilise aktiivsuse võimekus, hingeldus ning langenud kopsufunktsioon. Ka veresuhkru väärtused on normist kõrgemad, mistõttu on Katrel risk suhkruhaiguse kujunemiseks.
Haigus ei ole väljaravitav. Seniajani on ravi seisnenud vaid sümptomite leevendamisel ja nakkushaiguste ennetamisel. 2021. aastal kiitis Euroopa Ravimiamet heaks efektiivse kolmikravi preparaadi ivakaftoor/tesakaftoor/eleksakaftoor kombinatsioonis ivakaftooriga (Kaftrio/Kalydeco). See ravi mõjutab haiguse algpõhjust, taastades mittetoimiva CFTR valgu funktsiooni ja parandades oluliselt kloorikanali defekti. Seeläbi vähenevad kõik tsüstilise fibroosi sümptomid, harvenevad ägenemised ning elukvaliteet paraneb sedavõrd, et laps saab elada tavapärast elu. Tervisekassa ravi ei rahasta ning pere hädavajalikke ravimeid, mille hind ulatub koos riigilie makstava käibemaksuga 228 600 euroni aastast, lapsele lubada ei saa.
Lapse raviarsti sõnul parandaks modulaatorravi oluliselt Katre tervist ja elukvaliteeti.
Lastefond koos heade annetajate abiga aitab katta Katrele hädavajalike ravimite Kaftrio ja Kalydeco kulud ligi 114 300 euro ulatuses kuue kuu jooksul.
Kohalik omavalitsus leidis võimaluse panustada Katre ravisse 10 000 eurot.