Toetuse sisu: aitame tasuda Kevinile vajaliku ravimi Translarna (Ataluren) eest
Toetuse suurus: ca 361 000 eurot toetusperioodil
Toetamise aeg: veebruar 2024 – juuli 2024*
* Üldjuhul pikendab Lastefond toetusperioodi
lõppedes toetusi toetusvajaduse alusel.
Tutvustus
Kevin (2011) põeb rasket haruldast haigust – Duchenne’i lihasdüstroofiat. Tegemist on päriliku progresseeruva lihashaigusega, mida esineb viiel inimesel 100 000st, haigus saab alguse lapseeas. Esialgu suureneb haige lihaste koe maht ja tekib lihasnõrkus, haiguse süvenedes kõhetuvad kõik lihased. Laste vaimset võimekust haigus ei puuduta, ent hiljemalt 12.–13. eluaastaks jäävad nad ratastooli. Ilma ravita progresseerub haigus väga kiiresti ja viib surmani 20. eluaastate alguses.
Alates 2023.aasta veebruarist saab Kevin Lastefondi heade annetajate toel ravimit Translarna (Ataluren). Kevini raviarsti, doktor Eve Õiglane-Šliki sõnul toimib aasta tagasi alustatud ravi suurepäraselt:“Tulemus on imetlusväärne – ta sai 12 aastat vanaks ja ta kõnnib iseseisvalt pikka maad, saab voodist ise kiiresti välja, on optimistlik ja ka kontsentreerumine vaimsele tegevusele oluliselt parem kui varem. Seega – minu vaatevinklist on toimunud ime, selles vanuses on meil kõik patsiendid juba ammu olnud ratastoolis.”
Ravimit Translarna kasutatakse üle 2a vanuste Duchenne’i lihasdüstroofiaga laste ravimiseks, kes on kõndimisvõimelised ning kellel esineb DMD geenis haruldane nonsense muutus. Kevin vastab selles osas kõikidele kriteeriumitele, seda on kinnitanud nii Hollandi Leideni Ülikooli geneetikaprofessor Annemieke Aartsma-Rus kui ka meie Tartu Ülikooli Kliinikumi Harvikhaiguste Kompetentsikeskuse juht, kliinilise geneetika professor Katrin Õunap.
„Translarna ravi kiideti hiljuti heaks Suurbritannias, kus seda hakatakse riiklikult rahastama kõigile üle 2 aastastele ja veel kõndivatele nonsense muutusega Duchenne’i lihasdüstroofiaga patsientidele,“ ütles professor Katrin Õunap, „riiklik otsus langetati peale 6 aastast kliiniliste katsetuste perioodi, kus nähti, et ravim lükkab edasi pöördumatut lihasmassi kadu ning pidurdab nii liikumis- kui ka hingamisraskuste teket, sh vajadust hingamisaparaadi järele.“
Kes aitab aga last, kellel ei ole kõige olulisemat – oma peret? Kevin elab asenduskodus, tal ei ole vanemaid, kes lapse eest seisaksid. Ka oma onu kaotas Kevin samale haigusele, mida ta isegi põeb. Ainus lootusekiir on ravim, mis parandab tema elukvaliteeti oluliselt– kuid ilma heade annetajate abita on see asenduskodus elava Kevini jaoks kättesaamatu, sest Tervisekassa paraku ravi ei rahasta.
Ravim on tõesti ülikallis, Lastefondi ajaloo üks kallimaid. Kindlasti oleks lihtsam tõsta käed üles ja öelda, et midagi ei ole teha… Aga meie Lastefondis nii ei saa, sest iga laps loeb. Päriselt loeb!
Kevini ravi maksab järgneva poole aasta jooksul koos riigile makstava käibemaksuga kokku 361 000 eurot. Kohalik omavalitsus, Tartu Linnavalitsus on valmis Kevini ravi ka käesoleval aastal toetama ning panustab 16 000 eurot poolaastas.
Terve aasta ravi on näidanud, et ravim toimib. Selleks, et Kevini ravi ei katkeks, aita meil aidata!