Toetuse sisu: Aitame tasuda Kevinile vajaliku ravimi Translarna (Ataluren) eest
Toetuse suurus: ca 691 000 eurot toetusperioodil
Toetamise aeg: veebruar 2023 – jaanuar 2024*
* Üldjuhul pikendab Lastefond toetusperioodi
lõppedes toetusi toetusvajaduse alusel.
Tutvustus
Kevin (2011) põeb rasket haruldast haigust – Duchenne’i lihasdüstroofiat. Tegemist on päriliku progresseeruva lihashaigusega, mida esineb viiel inimesel 100 000st, haigus saab alguse lapseeas. Esialgu suureneb haige lihaste koe maht ja tekib lihasnõrkus, haiguse süvenedes kõhetuvad kõik lihased. Laste vaimset võimekust haigus ei puuduta, ent hiljemalt 12.–13. eluaastaks jäävad nad ratastooli. Ilma ravita progresseerub haigus väga kiiresti ja viib surmani 20. eluaastate alguses.
Ravimit Translarna (Ataluren) kasutatakse üle 2a vanuste Duchenne’i lihasdüstroofiaga laste ravimiseks, kes on kõndimisvõimelised ning kellel esineb DMD geenis haruldane nonsense muutus. Kevin vastab selles osas kõikidele kriteeriumitele, seda on kinnitanud nii Hollandi Leideni Ülikooli geneetikaprofessor Annemieke Aartsma-Rus kui ka meie Tartu Ülikooli Kliinikumi Harvikhaiguste Kompetentsikeskuse juht, kliinilise geneetika professor Katrin Õunap.
„Translarna ravi kiideti hiljuti heaks Suurbritannias, kus seda hakatakse riiklikult rahastama kõigile üle 2 aastastele ja veel kõndivatele nonsense muutusega Duchenne’i lihasdüstroofiaga patsientidele,“ ütles professor Katrin Õunap, „riiklik otsus langetati peale 6 aastast kliiniliste katsetuste perioodi, kus nähti, et ravim lükkab edasi pöördumatut lihasmassi kadu ning pidurdab nii liikumis- kui ka hingamisraskuste teket, sh vajadust hingamisaparaadi järele. Just praegu peaks Kevin võimalikult kiiresti raviga alustama, sest täna laps veel kõnnib, kuid iga viivitatud kuu vähendab ravi efektiivsust ning pärast ratastooli jäämist ei ole sel enam mõtet.“
Kes aitab aga last, kellel ei ole kõige olulisemat – oma peret? Kevin elab asenduskodus, tal ei ole vanemaid, kes lapse eest seisaksid. Ka oma onu kaotas Kevin samale haigusele, mida ta isegi põeb. Haigusest ja praegustest ravimitest tingituna on poisil kaaluprobleem, mis muudab koolis käimise ja treppidest liikumise vaevanõudvaks. Ainus lootusekiir ongi ravim, mis võiks lapse elukvaliteeti oluliselt parandada – kuid ka see näib asenduskodus elava Kevini jaoks kättesaamatuna, sest Eesti Haigekassa ravi ei rahasta.
See ravim on tõesti ülikallis, Lastefondi ajaloo üks kallimaid. Kindlasti oleks lihtsam tõsta käed üles ja öelda, et midagi ei ole teha… Aga meie Lastefondis nii ei saa, sest iga laps loeb. Päriselt loeb!
Kevini ravi läheb aasta jooksul koos käibemaksuga maksma 723 000 eurot. Kohalik omavalitsus, Tartu Linnavalitsus on valmis Kevini ravi toetama 32 000 euroga. See jätab alles 691 000 eurot, mis lahutab Kevinit hädavajalikust ravimist.
Lastefond tänu heade annetajate abile toetab Kevinile vajaliku ravimi Translarna (Ataluren) soetamist 691 000 euro ulatuses toetusperioodi ehk aasta jooksul. Kuus kuud pärast raviga alustamist toimub ravimi mõju vahehindamine, mille järel otsustatakse edasine toetus.