Toetuse sisu: aitame tasuda Kevinile vajalikku ravimit Otalogen (atalureen)
Toetuse suurus: ravikulu ulatub ca 200 000 euroni aastas
Toetamise aeg: alates veebruarist 2023. kuni 2026. aasta juunini toetas Lastefond Kevini ravi Translarnaga, alates juunist 2026 jätkub ravi geneerilise atalureeniga Otalogen
* Üldjuhul pikendab Lastefond toetusperioodi
lõppedes toetusi toetusvajaduse alusel.
Tutvustus
Kevin (2011) põeb rasket haruldast haigust – Duchenne’i lihasdüstroofiat. Tegemist on päriliku progresseeruva lihashaigusega, mida esineb viiel inimesel 100 000st, haigus saab alguse lapseeas. Esialgu suureneb haige lihaste koe maht ja tekib lihasnõrkus, haiguse süvenedes kõhetuvad kõik lihased. Ilma ravita progresseerub haigus väga kiiresti ja viib surmani 20. eluaastate alguses.
Alates 2023. aasta veebruarist saab Kevin Lastefondi heade annetajate toel haigust pidurdavat ravi. Esimesed enam kui kolm aastat sai Kevin ravimit Translarna (atalureen). Kevini raviarst doktor Eve Õiglane-Šlik on ravi tulemuste kohta öelnud: „Tulemus on imetlusväärne – ta kõnnib iseseisvalt, saab voodist ise kiiresti välja, on optimistlik ja ka kontsentreerumine vaimsele tegevusele oluliselt parem kui varem. Seega – minu vaatevinklist on toimunud ime, selles vanuses on meil kõik patsiendid juba ammu olnud ratastoolis.“
Ravimit Translarna kasutatakse Duchenne’i lihasdüstroofiaga patsientide ravimiseks, kellel esineb DMD geenis haruldane nonsense-muutus. Kevin vastab nendele kriteeriumitele ning seda on kinnitanud nii Hollandi Leideni Ülikooli geneetikaprofessor Annemieke Aartsma-Rus kui ka Tartu Ülikooli Kliinikumi Harvikhaiguste Kompetentsikeskuse juht professor Katrin Õunap.
Professor Katrin Õunap on selgitanud, et ravim aitab edasi lükata pöördumatut lihasmassi kadu ning pidurdada nii liikumis- kui ka hingamisraskuste teket, sealhulgas vajadust hingamisaparaadi järele.
Kes aitab aga last, kellel ei ole kõige olulisemat – oma peret? Kevin elab asenduskodus, tal ei ole vanemaid, kes lapse eest seisaksid. Ka oma onu kaotas Kevin samale haigusele, mida ta isegi põeb. Ainus lootusekiir on ravim, mis aitab haiguse kulgu pidurdada ja parandab tema elukvaliteeti oluliselt, kuid ilma heade annetajate abita on see asenduskodus elava Kevini jaoks kättesaamatu, sest Tervisekassa ravi ei rahasta.
2026. aasta juunis läks Kevin seniselt originaalravimilt Translarnalt üle sama toimeainet sisaldavale geneerilisele ravimile Otalogen. Üleminek on läinud hästi ning raviarst kinnitab, et geneerilisele atalureenile üleminek ei ole Kevinile negatiivset mõju avaldanud.
Viimase aasta jooksul on Kevini motoorne võimekus küll mõnevõrra langenud, kuid haiguse tavapärast kulgu ja Kevini vanust arvestades on tema tänane seisund jätkuvalt väga hea tulemus. Kevin suudab tasasel pinnal ilma toeta teha mõned sammud ning ühe käe toel liikuda nii toas kui õues. Tema südame- ja kopsufunktsioon on probleemideta ning tal ei ole tekkinud iseeneslikke luumurde. Ravi alustades loodeti ratastooli vajadust edasi lükata maksimaalselt umbes kolm aastat, tegelikult on seda tänaseks õnnestunud edasi lükata juba enam kui kolme aasta võrra.
Doktor Eve Õiglane-Šliki hinnang on selge: ravim on Kevinile terapeutiliselt mõjunud ning ravi jätkamine on tema seisundit arvestades hädavajalik.
Lastefondi nõukogu on otsustanud jätkata Kevini ravi toetamist kuni 31. augustini 2027. Poole aasta möödudes vaadatakse taas üle Kevini käekäik ning aasta möödudes tehakse otsus ravi edasise toetamise kohta.
Ravim on endiselt väga kallis ning kindlasti oleks lihtsam tõsta käed üles ja öelda, et midagi ei ole teha. Aga meie Lastefondis nii ei saa, sest iga laps loeb. Päriselt loeb!
Senised raviaastad on näidanud, et ravi toimib. Selleks, et Kevini ravi saaks jätkuda, aita meil aidata!
Lastefond toetab Kevinit alates 2023. aastast.